[ExCampus 시즌6] 줄기세포와 신약 개발 어디까지 왔나? | 성균관대학교 약학과 교수 이재철

간략한 요약

이 비디오에서는 이재철 교수가 줄기세포의 정의, 종류, 신약 개발 활용 현황에 대해 설명합니다. 배아 줄기세포, 성체 줄기세포, 유도 만능 줄기세포(iPS)의 특징과 장단점을 비교하고, 줄기세포를 이용한 재생 의료, 질병 모델링, 신약 개발 사례를 소개합니다.

• 줄기세포의 두 가지 주요 특징: 자가 복제 능력과 다분화능
• 배아 줄기세포의 윤리적 문제와 유전적 배경 차이 문제
• iPS 세포의 획기적인 장점: 배아 불필요, 환자와 동일한 유전적 배경, 줄기세포와 동일한 분화능
• 줄기세포를 이용한 신약 개발의 세 가지 주요 분야: 재생 의료, 질병 모델링, 약물 스크리닝

소개

이재철 교수는 성균관대학교 약학대학에서 약학을 가르치고 있으며, 줄기세포와 신약 개발의 현재 상황에 대해 강연을 진행합니다. 줄기세포는 세포 치료제 관점에서 매우 중요한 개념이며, 줄기세포의 종류와 신약 개발에 어떻게 활용되는지 설명합니다. 줄기세포 연구는 30년이 넘었으며, 신약 개발에 줄기세포가 어떻게 이용될 수 있는지, 미래 신약 개발 방향을 제시합니다.

줄기세포의 정의 및 종류

줄기세포는 자가 복제(self-renewal) 능력과 다분화능(pluripotency)을 가진 세포입니다. 자가 복제는 줄기세포가 스스로를 복제하는 능력이며, 다분화능은 다양한 세포로 분화할 수 있는 능력을 의미합니다. 줄기세포는 배아 줄기세포(embryonic stem cell)와 성체 줄기세포(adult stem cell)로 나눌 수 있습니다. 배아 줄기세포는 수정란에서 유래하며, 높은 분화능을 가집니다. 성체 줄기세포는 특정 조직에 존재하며, 제한적인 분화능을 가집니다. 배아 줄기세포는 수정 후 3~5일 된 배반포 내부 세포 덩어리(inner cell mass)에서 추출됩니다.

배아 줄기세포와 성체 줄기세포의 한계

배아 줄기세포는 수정란 파괴로 인한 윤리적 문제와 환자와 유전형질이 달라 발생할 수 있는 문제점이 있습니다. 성체 줄기세포는 분화능이 배아 줄기세포보다 낮아 원하는 세포로 충분히 분화할 수 없는 한계가 있습니다. 이러한 단점을 극복하기 위해 핵치환법 등의 시도가 있었지만, 2006년 야마나카 신야 교수가 분화가 완료된 체세포에 특정 유전자를 삽입하여 줄기세포와 유사한 iPS 세포를 만드는 데 성공했습니다.

유도 만능 줄기세포 (iPS 세포)

iPS 세포는 배아 줄기세포와 성체 줄기세포의 단점을 모두 해결할 수 있는 획기적인 기술입니다. iPS 세포는 환자의 체세포에서 유래하므로 윤리적 문제가 없고, 환자와 동일한 유전적 배경을 가지며, 줄기세포와 동일한 분화능을 가집니다. 야마나카 신야 교수는 iPS 세포 개발 공로로 2012년 노벨 생리의학상을 수상했습니다. iPS 세포는 줄기세포 기반 신약 개발 및 생물학 전반에 걸쳐 활용되고 있습니다.

줄기세포의 활용: 재생 의료

줄기세포는 손상된 조직이나 장기를 재생하는 데 사용될 수 있습니다. 초기에는 줄기세포를 손상 부위에 직접 주입하는 방식이 시도되었으나, 임상적 효과가 미미했습니다. 현재는 분화 프로토콜을 통해 원하는 세포 유형으로 분화시킨 후 이식하는 방식이 연구되고 있습니다. 대표적인 예로, 노인성 황반변성(AMD) 치료를 위해 환자의 iPS 세포에서 망막 세포를 만들어 이식하는 임상 연구가 진행 중입니다. 파킨슨병 치료를 위해 도파민 생성 신경세포를 만들어 이식하는 연구도 진행 중입니다.

줄기세포의 활용: 신약 개발

줄기세포는 신약 개발 과정에서 약물의 효능과 독성을 평가하는 데 활용될 수 있습니다. 예를 들어, 항암제 독소루비신(Doxorubicin)의 심장 독성을 예측하기 위해 환자의 iPS 세포에서 심근 세포를 만들어 약물 반응을 평가하는 모델이 개발되었습니다. 이러한 모델을 통해 환자 맞춤형 치료법 개발이 가능할 것으로 기대됩니다.

줄기세포의 활용: 질환 모델링

줄기세포는 질병의 메커니즘을 연구하고, 약물 스크리닝 플랫폼을 개발하는 데 사용될 수 있습니다. 환자의 iPS 세포를 이용하여 질병 모델을 만들고, 정상 세포와 비교하여 질병의 원인을 분석할 수 있습니다. 또한, 질병 모델을 이용하여 약물의 효능을 평가하고, 새로운 치료제를 개발할 수 있습니다. 최근에는 오가노이드(organoid, 미니 장기) 기술을 이용하여 보다 복잡한 질병 모델을 만들고 있습니다. 오가노이드는 특정 장기의 세포와 기능을 모방한 3차원 구조체로, 실제 장기와 유사한 환경에서 질병 연구를 수행할 수 있도록 합니다. 지카 바이러스 감염 연구에서 뇌 오가노이드를 이용하여 바이러스 감염 메커니즘을 밝히는 데 성공했습니다.

결론 및 미래 전망

줄기세포 연구는 기초 연구 단계에서 많은 성과를 거두었지만, 아직까지 완벽한 의약품으로 개발되지는 못했습니다. 하지만 오가노이드 등 새로운 기술을 접목하여 줄기세포를 치료제 및 신약 개발에 활용하려는 노력이 계속되고 있습니다. 앞으로 5~10년 후에는 합성 의약품, 항체 의약품, 유전자 치료제, 세포 치료제를 아우르는 새로운 치료 패러다임이 등장할 것으로 기대됩니다. 줄기세포 연구는 여전히 많은 과제를 안고 있지만, 미래 의학 발전에 큰 기여를 할 것으로 전망됩니다.