한국생명공학연구원과 함께하는 BIO톡톡! '유전자가위'편

간략한 요약

이 비디오는 유전자 치료와 유전자 가위 기술에 대해 설명합니다. 김용삼 박사는 유전자 가위 기술이 유전 질환 치료에 어떻게 혁명을 일으키고 있는지, 그리고 한국생명공학연구원에서 개발한 새로운 유전자 가위 기술인 Cas12f가 기존 기술의 한계를 어떻게 극복하는지에 대해 이야기합니다.

유전자 가위 기술은 유전 질환 치료에 혁명적인 영향을 미치고 있습니다.
한국생명공학연구원에서 개발한 Cas12f는 기존 유전자 가위 기술의 한계를 극복하고 있습니다.
유전자 치료는 여전히 비싸지만, 앞으로 더 많은 사람들이 혜택을 받을 수 있도록 노력해야 합니다.

소개

한국생명공학연구원과 함께하는 바이오 톡톡 프로그램에 대한 소개입니다. 이 프로그램은 국민 생활과 밀접한 주제를 다루는 바이오 토크 콘서트로, 한국생명공학연구원 소속 박사님들의 전문 과학 강연과 시청자들의 질문으로 함께 만들어가는 대중 강연 프로그램입니다. 실시간 참여 이벤트도 마련되어 있으며, 강연을 들으면서 실시간으로 자유롭게 댓글을 남겨주신 분께 추첨을 통해 소정의 상품을 드릴 예정입니다.

유전자 치료의 시대

유전자 치료의 새 시대를 맞아 유전자 가위 기술이 유전 질환 치료에 어떻게 활용될 수 있는지에 대한 소개입니다. 유전자 가위 기술은 생명과학의 혁명적인 영향을 미쳤고 암을 비롯한 다양한 유전 질환 치료에 꿈을 현실화 할 수 있다고 평가받고 있습니다. 한국생명공학연구원 유전자 교정 연구센터 김용삼 박사가 유전자 가위 기술과 유전자 치료에 대해 강연할 예정입니다.

유전자 치료란 무엇인가?

유전자 치료는 유전자가 잘못되어 생기는 질환을 치료하는 방법입니다. 유전자 가위 기술을 활용하여 잘못된 유전자를 고쳐 유전 질환을 근본적으로 치료할 수 있습니다. 이전에는 증상 완화에 그쳤다면, 이제는 유전자 치료를 통해 질병의 원인을 직접 교정할 수 있습니다.

희귀질환의 현황

유전 질환은 대부분 희귀 질환이지만, 희귀 질환을 앓고 있는 환자 수는 무시할 수 없을 정도로 많습니다. 미국에서는 10명 중 1명이 희귀 질환을 앓고 있으며, 이는 희귀 질환의 종류가 다양하기 때문입니다. 하지만 유전 질환을 치료할 수 있는 치료제는 5%밖에 되지 않아, 유전자 가위 기술 개발이 중요한 이슈 중 하나입니다.

유전자 치료의 기본 원리

유전자 치료는 DNA에서 RNA를 거쳐 단백질이 생성되는 과정 중 DNA를 건드려 치료 효과를 보는 것입니다. 전통적인 약물은 단백질을 저해하는 방식으로 작용했지만, 유전자 치료는 RNA나 DNA 수준에서 유전자를 넣거나 빼는 방식으로 치료합니다. 유전자 치료는 유전자의 기능을 생성, 강화, 또는 저해할 목적으로 RNA, DNA, 또는 세포 자체를 인체에 투여하는 행위를 말합니다.

유전자 치료의 분류

유전자 치료는 접근법, 도입 방법, 작용법에 따라 분류할 수 있습니다. 접근법은 세포를 몸 밖으로 꺼내 교정 후 다시 넣는 엑스비보(ex vivo) 방식과 세포를 빼지 않고 몸에 직접 유전자를 넣어 치료하는 인비보(in vivo) 방식으로 나뉩니다. 도입 방법은 화학 물질, 바이러스, 박테리아 등을 이용하여 유전자를 전달하는 방식이 있습니다. 작용법은 RNA를 저해하거나, DNA를 보충하거나, 유전자 가위 기술을 이용하여 유전자를 교정하는 방식이 있습니다.

유전자 가위 기술

유전자 가위 기술은 유전자 내 특정 위치를 찾아 DNA를 자르는 기술입니다. 이 기술은 가위처럼 생긴 단백질과 스캐너 역할을 하는 부분으로 구성되어 있습니다. 스캐너는 유전자 내에서 정확한 위치를 찾고, 가위는 해당 위치의 DNA를 자릅니다. 유전자 가위 기술은 1세대 징크 핑거, 2세대 탈렌, 3세대 크리스퍼로 발전해 왔습니다.

크리스퍼(CRISPR) 기술

크리스퍼는 미생물의 면역 시스템에서 유래된 기술입니다. 미생물은 바이러스의 DNA를 잘라 자신의 염색체 안에 넣어 기억하고 있다가, 동일한 바이러스가 다시 침입하면 해당 DNA를 잘라 바이러스를 제거합니다. 샤르팡티에와 다우드나 박사는 이 크리스퍼 기술을 유전자 가위로 발전시켜 노벨 화학상을 수상했습니다. 크리스퍼 유전자 가위는 원하는 유전자를 정확히 잘라내거나, 잘못된 유전자를 교정하는 데 사용될 수 있습니다.

유전자 가위의 활용

유전자 가위는 질병을 일으키는 유전자를 제거하거나, 손상된 유전자를 정상 유전자로 교체하는 데 사용될 수 있습니다. 또한, 정상 유전자를 삽입하여 치료 효과를 높일 수도 있습니다. 염기 편집 기술(Base editing)은 DNA 염기 서열 중 특정 염기 하나만 선택적으로 교정하는 기술이며, 프라임 편집(Prime editing) 기술은 DNA 염기 서열을 보다 자유롭게 삽입, 삭제, 교정할 수 있는 기술입니다.

유전자 가위 기술의 적용 사례

유전자 가위 기술은 암 치료, 겸상 적혈구 빈혈증, 유전성 시각 장애 등 다양한 질병 치료에 적용될 수 있습니다. 카티(CAR-T) 치료는 면역 세포에 특정 유전자를 삽입하여 암세포를 공격하도록 하는 치료법입니다. 겸상 적혈구 빈혈증은 유전자 가위로 돌연변이 유전자를 교정하여 치료할 수 있습니다. 유전성 시각 장애는 유전자 가위로 손상된 광수용체 세포를 복구하여 시력을 회복할 수 있습니다.

유전자 가위 기술의 한계와 과제

유전자 가위 기술은 특허 분쟁, 면역 반응, 정확성 문제, 전달체의 한계 등 여러 가지 문제점을 안고 있습니다. 특히, 크리스퍼-Cas9 유전자 가위는 크기가 커서 AAV 바이러스에 실어 나르기 어렵다는 단점이 있습니다. 이러한 문제점을 해결하기 위해 한국생명공학연구원에서는 크기가 작고 효율이 높은 새로운 유전자 가위 Cas12f를 개발했습니다.

Cas12f 유전자 가위

한국생명공학연구원에서 개발한 Cas12f 유전자 가위는 기존 Cas9 유전자 가위보다 크기가 3분의 1로 작아 AAV 바이러스에 실어 나르기 용이합니다. 또한, Cas12f는 스캐너 기능이 향상되어 더욱 정확한 유전자 편집이 가능합니다. Cas12f는 시각장애 치료제 개발에 활용될 수 있으며, 기존 치료제보다 성능이 우수합니다.

결론

유전자 가위 기술은 지속적으로 발전하고 있으며, 앞으로 다양한 유전 질환 치료에 적용될 수 있을 것으로 기대됩니다. 한국생명공학연구원에서 개발한 Cas12f 유전자 가위는 기존 기술의 한계를 극복하고 유전자 치료 시대를 앞당기는 데 기여할 것입니다. 유전자 가위 기술은 윤리적인 문제도 함께 고려해야 하며, 안전하고 윤리적으로 사용될 수 있도록 노력해야 합니다.

질의응답

시청자들의 질문에 김용삼 박사가 답변하는 시간입니다. 탈모 치료 가능성, 백신 안전성 비교, 유전자 가위 부작용, 약값 결정 원리, 유전자 가위 효율 높이는 과정 등 다양한 질문에 대해 답변합니다.

마무리

유전자 가위 기술의 발전으로 영화에서만 보던 일들이 현실이 되어가고 있으며, 인류의 질병 문제 해결, 작물 가축 개량, 미래 식량 문제 해결 등 다양한 분야에서 새로운 미래가 기대됩니다. 한국생명공학연구원은 유전자 가위 및 유전자 치료 연구를 통해 국민 건강과 안전한 삶을 위해 최선을 다할 것입니다.